基因编辑: 中国“基因剪刀手”正在集体崛起

2016-08-16 17:33 中国经济网

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来源标题:基因编辑: 中国“基因剪刀手”正在集体崛起

基因是具有遗传效应的DNA片段,基因支持着生命的基本构造和性能,储存着一个生物全部的信息。生物体的生、长、衰、病、老、死等一切生命现象都与基因有关。它也是决定生命健康的内在因素。带有遗传讯息的DNA片段称为基因,其他的DNA序列,有些直接以自身构造发挥作用,有些则参与调控遗传讯息的表现。基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等。

  韩春雨: 提供了一种基因编辑的新途径

2016年5月2日,韩春雨研发出基因编辑新技术NgAgo-gDNA的成果发表在英国《自然·生物技术》上。论文刊发几小时后,学术圈里的朋友开始打电话向他祝贺。没多久,千里之外的麻省理工学院(MIT)的BBS上开始讨论这个话题了。而零星的报道也逐渐见诸“生物通”等国内专业网站。

韩春雨团队发明的新一代“基因剪刀”NgAgo-gDNA,向此前最先进的基因编辑技术CRISPR-Cas9发起了挑战。被认为是“第三代”基因编辑技术的CRISPR-Cas9,一直以来是诺贝尔奖的热门候选。而韩春雨团队的发现被看作是“第四代”。

CRISPR-Cas9造价昂贵、精准性不够。因此,让各路研究者看中的是,NgAgo-gDNA具有更大的优势:它规避了原有技术令人头痛的“脱靶效应”。向导设计制作简便的NgAgo-gDNA,几乎可以做到如六脉神剑般“指哪打哪”,能有效针对基因组内的任何位置进行定位并改造,对游离于细胞核内的DNA具有更高的切割效率,让基因编辑技术实现“精准、简单操作”,大幅降低了基因编辑门槛。

“如果说,此前的技术是‘一个菜市场’,那我们就是发现了‘另一个菜市场’,而这个‘菜市场’到底好不好,有待全世界的科学家去验证。”打破了外国基因编辑技术专利垄断的韩春雨认为,“至少,它提供了一种基因编辑的新途径。”

《自然》杂志执行主编尼克·坎贝尔评论说:“虽然这项新技术还处于初期,但有一些理由让我们相信它与现在普遍使用的CRISPR-Cas9技术相比有多种优势,特别是在更精准的基因编辑方面。”北京大学理学部主任、生物学家饶毅教授如此评论:“韩春雨的工作是国际一流的技术推进。”

  中国“基因剪刀手”正在集体崛起

在新一轮方兴未艾的基因研究浪潮中,除了韩春雨外,不乏中国面孔,中国“基因剪刀手”正在集体崛起。

今年8月,中国科学家将在全球首次利用CRISPR-Cas9技术进行人体临床试验。四川大学华西医院教授卢铀领导的团队将用这一技术改造免疫细胞,并注射入病人体内,以治疗非小细胞肺癌。

在全球首次运用“基因剪刀”修改人类胚胎基因的,也是一位年轻的中国科学家。2015年,中山大学八零后科学家黄军就利用这一技术修改人类胚胎中可能导致β型地中海贫血的基因。黄军就也因此被《自然》杂志列入全球十大科技人物。

另一位因为运用“基因剪刀”而获得《自然》杂志奖项的中国科学家是高彩霞。她是中国科学院遗传与发育生物学研究所的植物生物学家,她与实验室同事在全球率先在农作物,特别是小麦和水稻上成功使用了这项简洁的革命性基因编辑技术。

以“人类基因组计划”为代表的上一轮基因研究浪潮中,中国科学家处于追随的位置。这是因为主要基因测序工具都是国外科学家发明的,而中国科学家承担的工作量只占整个计划的百分之一。

今天,许多在中国完成的基因编辑工作具有开创性。黄军就对人类胚胎基因的编辑是世界首次,且在国内完成。

高彩霞则在中国解决了小麦基因编辑的全球性难题。小麦的基因工程以高难度著称,部分原因是许多小麦品种都是六倍体。美国明尼苏达大学植物生物学家丹尼尔?沃伊塔斯说,高彩霞被公认为是“全球优秀小麦基因工程专家”。

“中国在基因编辑领域的发展,与分子生物学的学科发展密切有关,也离不开国家科研投入的增长。”北京大学理学部主任、生物学家饶毅对新华社记者说。

“改革开放后,我国迎来科学复苏,正好赶上分子生物学技术发展的一个高峰,我国从上世纪八十年代开始引进分子生物学技术,打下了较好的学科基础。新一轮高峰到来时,中国很容易跟上学习、应用,一些用心的科研人员做出国际一流的成果也不足为奇。”饶毅说。

近年来中国科研投入不断增加,也培育了一批熟悉分子生物学的人才。高彩霞是60后,黄军就是80后。

  中国人类胚胎基因编辑研究再引伦理争议

中国科研人员对人类胚胎基因进行编辑的研究再次在国际上引发关注。整整一年前,中山大学科研人员的类似研究在国际上掀起巨大波澜。

这一次,处在舆论漩涡中心的是广州医科大学的研究人员。他们使用CRISPR技术对人类胚胎的基因组进行了修改,目的是使其能够抵抗人类免疫缺陷病毒(HIV)的感染。4月6日,该团队将其研究结果发表在《辅助生殖与遗传学》期刊上。

在研究中,该团队试图对人类基因胚胎的CCR5基因进行编辑,这种基因与一种细胞受体有关,HIV病毒可以通过它进入T细胞。研究人员使用的是有缺陷的人类胚胎,并在实验结束3天后销毁了胚胎。

《科学》期刊4月8日在其官网发布新闻称,“第二篇与人类胚胎基因编辑相关论文发表,引发了关于CRISPR技术的伦理争议”。2015年9月英国科学家向相关部门申请对人类胚胎基因进行编辑,并于今年年初获得通过。《科学》期刊官网在报道英国科学家的研究时引用专家观点称,基因编辑工具允许科学家从新的角度对控制早期人类胚胎细胞分配的基因机制进行了解。

去年12月,全球基因编辑领域科学家专门就基因编辑技术召开国际会议,会议认为,经过基因编辑的人类胚胎不应被植入女性体内以实现生育目的,但是这一领域的基础研究不应停止。

“类似研究所引起的争议,在不同的文化背景和国家会有不同程度的反应。”中国科学院动物研究所基因工程技术研究组组长王皓毅在接受科技日报记者采访时说,“同时,它与国际话语权也有一定关系。”

实际上,在人类胚胎研究方面,中国有严格的相关规定,尤其是针对胚胎干细胞的研究,而且规定非常清楚,比如只能使用什么样的胚胎,这些胚胎只能发育到多少天。王皓毅说:“根据这篇论文的描述,实验是按照中国相关规定进行的,符合管理规范,也符合目前国际学界对于这一类研究所划定的范围。”

同时他强调,随着基因编辑技术的飞速发展,加强法律监管十分必要。“因为让经过基因编辑的人类婴儿诞生从技术上讲是可行的,必须通过法律法规来阻止一些疯狂的行为。”王皓毅补充说,在人类体细胞中应用基因编辑技术进行疾病治疗,具有巨大的社会价值和广阔的应用前景,希望国家和社会对于相关研究继续给予充分支持。

责任编辑:詹婷婷(QT0006)

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